Rôle de la Fondation Isaac dans l'écosystème du financement de la recherche
La Fondation Isaac se distingue comme un bailleur de fonds caritatif dédié à accélérer le développement de traitements pour les maladies génétiques rares connues sous le nom de mucopolysaccharidoses (MPS). Depuis 2007, l'organisation a engagé plus de 2 millions de dollars en subventions de recherche soutenant des projets innovateurs à travers le monde.
Domaines de financement
La fondation finance diverses approches de recherche, notamment la thérapie génique, la thérapie par cellules souches, la thérapie de remplacement enzymatique et les interventions pharmacologiques. Leurs projets financés vont de la recherche fondamentale aux essais cliniques.
Projets de recherche financés notables
- Kommodo Therapeutics - Ingénierie des cellules T mémoire pour la thérapie de remplacement enzymatique à long terme
- Dr Brian Bigger - Thérapie génique par cellules souches ciblant le cerveau pour MPS II (essai clinique commencé en 2023)
- Dr Alberto Auricchio - Thérapie génique pour MPS VI (phases I et II terminées)
- Dr Calogera Simonaro - Nouveau thérapie Pentosan Polysulfate actuellement en essai clinique
- Dr Roberto Giugliani - Essai clinique évaluant le Losartan pour la dilatation de la racine aortique chez les patients MPS
Impact et transparence
La fondation est fière d'affirmer que 99% des dons sont directement reversés aux activités caritatives. En tant qu'organisme de bienfaisance enregistré, elle délivre des reçus aux fins d'impôts pour tous les dons reçus.
