La Fondation pour les traitements du syndrome d’Angelman (FAST) est une fondation à but non lucratif dirigée par les patients, dont l’objectif est d’accélérer la mise au point de traitements efficaces et, à terme, d’un remède pour le syndrome d’Angelman. Grâce à la philanthropie et à des partenariats stratégiques, FAST consacre des ressources financières aux équipes scientifiques et aux organisations qui travaillent sur des approches thérapeutiques prometteuses.
Rôle de FAST dans l’écosystème du financement
FAST agit principalement comme bailleur de fonds pour la recherche. Elle soutient des projets de recherche fondamentale, translationnelle et clinique qui ciblent les mécanismes génétiques et moléculaires du syndrome d’Angelman. Le financement peut prendre la forme de subventions de recherche pour des laboratoires universitaires, d’appui à des programmes translationnels en phase précoce et de cofinancement d ’essais cliniques ou d’initiatives de développement de médicaments en collaboration avec l’industrie.
Types de projets et bénéficiaires
- Équipes de recherche universitaires et médicales explorant de nouvelles stratégies thérapeutiques, biomarqueurs ou modèles de la maladie.
- Programmes translationnels visant à faire passer les découvertes du laboratoire vers l’être humain, incluant des études précliniques et l’optimisation de candidats thérapeutiques.
- Études cliniques et essais destinés à évaluer l’innocuité et l’efficacité de traitements potentiels pour les personnes vivant avec le syndrome d’Angelman.
- Consortia collaboratifs et projets d’infrastructure qui renforcent la communauté mondiale de recherche sur le syndrome d’Angelman.
Approche générale d’évaluation
Bien que les modalités spécifiques de financement puissent évoluer, FAST privilégie généralement les projets dotés d’une solide base scientifique, d’un lien clair avec le syndrome d’Angelman et d’une trajectoire réaliste vers un impact thérapeutique. Les propositions sont en général examinées avec l’appui d’experts scientifiques et médicaux, et les décisions de financement visent à équilibrer l’innovation à haut risque et fort potentiel avec des avancées cliniquement exploitables.
Portée internationale et impact
Bien que basée aux États‑Unis, FAST collabore avec et finance des chercheurs et des institutions partout dans le monde. En concentrant ses ressources sur un ensemble ciblé de projets prioritaires, la fondation contribue à réduire les risques des recherches précoces, à attirer d’autres investisseurs et bailleurs publics et à accélérer le développement de traitements susceptibles d’améliorer la qualité de vie des personnes atteintes du syndrome d’Angelman et de leurs familles.